8部門印發意見，改革完善兒童用藥供應保障機制 讓更多孩子用上好藥新藥（政策解讀）

近日，國家衛生健康委等8部門聯合印發《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》，聚焦兒童用藥研發成本高、市場規模小、品種劑型規格少等難題，從研發源頭到臨床使用，從生產供應到支付保障，提高兒科供藥用藥能力，完善兒童用藥制度。

如何更好滿足兒童疾病防治用藥需求、保障兒童健康？記者采訪了國家衛生健康委藥物政策與基本藥物制度司負責人及部分專家。

聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，突出創新研發支持

兒童并非成人的“縮小版”，其臟器發育、藥物代謝具有特殊性，在藥品品種、劑量等方面對臨床經驗和藥學支持要求更高。

國家衛生健康委藥物政策與基本藥物制度司負責人表示，兒童用藥存在一些亟待解決的問題：適宜兒童的藥品劑型和規格缺乏，結構失衡；上市藥品說明書中的兒童用藥信息缺乏、不規范；企業研發生產兒童用藥積極性不高；臨床必需但用量較少的兒童用藥供應保障能力不足。“比如，呼吸系統疾病是兒科最常見的疾病，但對兒童有特效的抗病毒藥物非常有限，臨床僅有抗流感病毒藥物，且品種很少。”首都醫科大學附屬北京兒童醫院主任醫師徐保平舉例道。

為讓兒童有好藥可用，意見將“突出創新研發支持，加強鼓勵引導”擺在首位，包括豐富兒童用藥臨床研發模式、規范藥品說明書兒童用藥信息、創新兒童中醫藥研發機制等。這將推動兒童用藥研發創新機制的完善。

臨床試驗是藥品上市前的必經之路，醫療機構是開展研究的主要陣地。但兒童臨床試驗存在入組困難、退出率高等問題，影響臨床試驗進程。意見提出，探索組織建立全國兒童臨床試驗協作網和跨機構倫理審查機制，集中資源、協同招募研究參與者，整體提升兒科臨床試驗機構規范化管理水平。

兒童受試者招募難度遠超成人，單個醫療機構往往難以完成。協作網的建立有助于破解兒童臨床試驗招募困局，推動協同招募、縮短試驗周期，還能提高效率、實現倫理快速審查，改變醫療機構“各自為戰”、重復建設的現狀。

此外，意見提出，聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，創新藥物研發國家科技重大專項支持兒童高發疾病的創新品種、多聯疫苗、兒童用藥適宜劑型的研發，鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究，滿足臨床急需、填補用藥空白。同時，意見引導醫療機構對適宜兒童使用但缺乏兒童用藥信息的藥品開展協同研究，將已有中國成人數據的藥品安全外推至中國兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導臨床用藥。

加強兒童常用藥品的供應保障

藥品供應保障是重大民生工程。意見立足兒童生理、病理獨特特征，提出“持續提升生產供應能力”，破解兒童用藥領域深層次、結構性難題。

企業研發生產兒童用藥的積極性不高，與投入產出比低、市場預期不足有關。意見對符合規定的兒童用藥相關專利給予專利期限補償；對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規格的兒童用藥、增加兒童適應癥的藥品，符合條件的給予不超過2年的市場獨占期。企業敢研發、愿生產，臨床選擇更豐富，兒童用藥會更安全。

針對兒童用藥生產批量小、利潤薄、供應不穩定等問題，意見提出“深化兒童用藥產業鏈供應鏈韌性”。例如，接續實施醫藥工業高質量發展行動，增強兒童用藥及適宜劑型、規格的供給能力。支持更多兒童用藥納入小品種藥（短缺藥）集中生產基地的定點生產品種，采取相對集中生產的方式保障供應，對臨床必需、易短缺的兒童用藥完善采購政策，調動企業生產和配送積極性。

國家衛生健康委藥物政策與基本藥物制度司負責人表示，將建立跨部門信息共享、溝通會商和協同創新機制，推進兒童用藥研發、注冊、生產、使用、報銷等全鏈條政策銜接協同，以點帶面推動解決行業重點難點問題。

部分兒童家長反映，季節性傳染病流行高發期間買藥難。意見提出，豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥，加強兒童用藥生產監測及兒童用藥專用輔料等要素保障，提升兒童用藥供應保障能力。完善協同監測、信息共享、預警應對機制，加強抗病毒、解熱鎮痛等兒童常用藥品供應保障。增強兒童用藥供應鏈韌性，筑牢兒童用藥供應保障的底線。

深化用法用量研究、劑型改良，減少“兒童酌減”表述

“用藥靠掰、劑量靠猜”，這是不少家長和兒科醫生用藥的無奈。徐保平認為，我國兒童用藥劑型、規格設計存在不足。例如，臨床很多藥品都是片劑或膠囊，但是兒童特別是低齡兒童難以整吞藥片或膠囊，存在安全隱患。又如，常用抗菌藥物頭孢曲松的劑型為1克/支，體重10千克的兒童一般一次使用半支，每次都要浪費一半。

意見針對兒童常見病、重大疾病用藥，提出一系列推動研發生產的舉措，有效擴充兒童用藥品種、劑型、規格。深化用法用量研究、劑型改良，減少“兒童酌減”等模糊表述，讓兒童把好藥用好。

部分藥品說明書中兒童用藥項目信息寥寥。意見提出，將支持符合條件的兒科相關醫療機構、行業學（協）會對已上市化學藥品及治療用生物制品（細胞基因治療產品和血液制品除外）的藥品說明書，按規定提出增加和補充完善兒童適應癥、用法用量等重要信息……今后，更多藥品將擁有“兒童版”說明書，指導臨床精準用藥。

兒童用藥的安全有效、經濟合理還需要醫療機構以及醫護人員的共同守護。山西省兒童醫院主任藥師趙瑞玲認為，針對兒科治療領域目前存在的“超說明書用藥”等問題，兒科藥學服務重要性愈發凸顯。臨床藥師應為臨床治療推薦安全、有效、經濟的藥品，同時也需為患兒及其家長提供科學、易懂的藥學服務。意見提到，支持醫療機構面向兒科患者提供藥學門診、住院個性化用藥監護等服務；鼓勵三級醫院藥師下沉基層，指導基層為就診患兒提供連續、規范的用藥服務；加強兒童用藥宣教科普。此舉將有力提升兒童用藥規范性、有效性，筑牢兒童用藥安全防線。